Anglia felzárkózik a cemiplimab alkalmazásában az előrehaladott tüdőrák kezelésében
A NICE ajánlotta a cemiplimab és a platina-alapú kemoterápia kombinációját az angliai és walesi Nemzeti Egészségügyi Szolgálat (NHS) keretében, előrehaladott nem-kissejtes tüdőrák első vonalbeli kezeléseként (1% vagy annál nagyobb PD-L1-expresszió mellett, EGFR-, ALK- vagy ROS1-mutációk hiányában). A feltételeknek megfelelő betegek mostantól hozzáférhetnek a kombinált kezeléshez az NHS-en keresztül; a finanszírozásról a végleges iránymutatás kiadását követő 90 napon belül kell dönteni.
A kombinációs kezelés 2023 óta rendelkezik az Európai Bizottság engedélyével, így a döntés révén az NHS is összhangba kerül az Európai Unió egész területén már jóváhagyott kezeléssel. Ezzel újabb első vonalbeli immunterápiás lehetőség áll rendelkezésre az előrehaladott tüdőrákban szenvedő betegek számára, ami különösen üdvözlendő egy olyan helyzetben, ahol a betegek nagyon eltérő módon reagálhatnak a kezelésre.
Ez a jó hír. De a történet ennél bonyolultabb, mert az út a jóváhagyott kezeléstől egészen addig, amíg az ember ténylegesen megkapja azt, ritkán halad egyenes vonalban, és a cemiplimab ékes példája annak, hogy miért.
Mi is dőlt el valójában?
A Nemzeti Egészségügyi és Ellátási Kiválósági Intézet (NICE) ajánlása azokra a felnőttekre vonatkozik, akiknél a rák helyileg előrehaladott állapotban van és nem alkalmas végleges kemoradiációs kezelésre, vagy áttétes, és a daganat sejtjeinek legalább 1%-ában PD-L1-expresszió figyelhető meg, EGFR-, ALK- vagy ROS1-mutációk nélkül, és akiknek egyébként pembrolizumabot platina-alapú kemoterápiával együtt ajánlottak volna.
Az ajánlás szűkebb körre vonatkozik, mint az engedély. A kemoterápiával kombinált cemiplimab alkalmazását szélesebb körben engedélyezték, az irányelv azonban kifejezetten azoknak ajánlja, akiknek egyébként kemoterápiával kombinált pembrolizumabot ajánlanának.
A mögötte álló bizonyítékok
A cemiplimab egy olyan immunterápia, amely a PD-1 jelátviteli útvonalat célozza meg, segítve az immunrendszert a rákos sejtek felismerésében és megtámadásában. A kemoterápiával együtt történő alkalmazásának indoklása az EMPOWER-Lung 3 vizsgálaton alapul, amelyben a cemiplimabot platina-alapú kettős kemoterápiával kombinálva hasonlították össze a kizárólagos kemoterápiával előrehaladott nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő betegeknél, különböző PD-L1-szintek és daganattípusok esetében.
A kezelés előnye az idő múlásával is megmaradt. Körülbelül öt év után végzett utánkövetés során a cemiplimabbal és kemoterápiával kezelt betegek medián túlélési ideje körülbelül 21 hónap volt, szemben a kizárólag kemoterápiában részesülők körülbelül 13 hónapos medián túlélési idejével, ami a halálozási kockázat körülbelül egyharmadával történő csökkenését jelenti. A rák progressziójáig eltelt idő is hosszabb volt. A biztonságossági profil összhangban állt azzal, amit már az egyes kezelésekről külön-külön tudunk.
Ezek valódi előrelépések egy olyan betegség esetében, amelynek kimenetele régóta kedvezőtlen, bár ezek inkább egy olyan további lehetőséget jelentenek, amely egy meghatározott csoport számára meghosszabbítja az életet, mintsem gyógyulást ígérnének.
A jogosultság nem azonos a hozzáféréssel
Európai szinten mindez nem újdonság. Az Európai Bizottság már 2023-ban engedélyezte a cemiplimabot platina-alapú kemoterápiával kombinálva az első vonalbeli előrehaladott nem kissejtes tüdőrák (NSCLC) kezelésére, az indikáció szövegezése pedig az év májusától lépett hatályba. Az ilyen típusú forgalomba hozatali engedély az egész Európai Unióban egyszerre érvényes.
Ami viszont nem történik meg, az az, hogy a kezelést automatikusan az érintett személy rendelkezésére bocsátanák. Ez attól függ, hogy az adott országban külön döntés születik-e arról, hogy az egészségügyi rendszer finanszírozza-e azt. Minden ország saját egészségügyi technológiaértékelési és költségtérítési eljárást folytat, amelynek során a klinikai hasznot a költségekkel mérlegeli, és ezek a döntések nagyon eltérő időpontokban születnek, valamint különböző következtetésekre jutnak. Előfordulhat, hogy egy kezelést már évek óta engedélyeztek az EU-szerte, mielőtt egyes országok finanszíroznák, más országokban pedig előfordulhat, hogy soha nem kerül sor a rutinszerű finanszírozására.
Még egy ország esetében is időbe telhet
Anglia példája jól mutatja, milyen egyenlőtlen lehet ez a folyamat akár egyetlen rendszer keretein belül is. A NICE kezdetben nem javasolta a kombinációt, arra a következtetésre jutva, hogy a rendelkezésre álló bizonyítékok alapján a kezelés nem bizonyult költséghatékonynak a meglévő alternatívákhoz – például a kizárólagos kemoterápiához, a kizárólagos immunterápiához vagy az immunterápiával kombinált kemoterápiához – képest. A pozitív ajánlásra csak azután került sor, hogy módosított kereskedelmi megállapodás született, és az ajánlott betegcsoportot azokra szűkítették, akik egyébként pembrolizumabot kapnának kemoterápiával kombinálva.
Más szavakkal: a 2023-as európai engedélyezés és az azt követő években bekövetkező NHS-be való bekerülés közötti szakadékot nem csupán a tudományos eredmények hidalták át. A döntő tényezők az ár és a szóban forgó konkrét embercsoport voltak.
Az európai hozzáférés kérdése
Szorozzuk ezt meg az európai országok számával – amelyek mindegyike saját értékelő testülettel, költségvetéssel és tárgyalási folyamattal rendelkezik –, és az eredmény az a mintázat, amely nagyban meghatározza a rákkezelést a kontinensen. Előfordulhat, hogy egy kezelést mindenhol engedélyeznek, de csak valahol érhető el. Az, hogy valaki hol él, továbbra is meghatározza, hogy hozzáférhet-e – és ha igen, mikor – egy olyan lehetőséghez, amelyet az Európai Unió ugyanabban az időpontban mindenki számára jóváhagyott.
Ez áll a hozzáférési egyenlőtlenség középpontjában, amelyet a Lung Cancer Europe és tagjai folyamatosan nyomon követnek. Az új első vonalbeli kezelési lehetőségeket örömmel kell fogadni. A nehezebb és hosszabb távú feladat azonban annak biztosítása, hogy ezek a kezelések eljussanak a tüdőrákban szenvedő emberekhez, bárhol is éljenek, és ne csak azokba az országokba, amelyek véletlenül elsőként kötnek finanszírozási megállapodást.
Röviden
A NICE ajánlása jó hír az Angliában és Walesben élő, előrehaladott tüdőrákban szenvedő betegek számára, és ezzel az NHS is összhangba kerül az EU-szerte 2023 óta engedélyezett kezeléssel. Ugyanakkor ez arra is emlékeztet, hogy az európai engedélyezés csupán a hozzáférés történetének kezdete, nem pedig a vége.
Az Európai Bizottság forgalomba hozatali engedélye (2023)
Az EMPOWER-Lung 3 vizsgálat ötéves eredményeit a 2025-ös Tüdőrák Világkonferencián mutatták be