Egy új, ROS1-alapú tüdőrák elleni gyógyszer már elérhető az Egyesült Államokban. Mi lesz a következő lépés Európában?
2026. július 22-én az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyta a zidesamtinib (Jideytro) nevű új célzott terápiát azoknak a ROS1-pozitív nem-kissejtes tüdőrákban szenvedő betegeknek, akiknél a betegség egy korábbi ROS1-gátló kezelés után előrehaladt.
A jóváhagyás újabb kezelési lehetőséget biztosít az Egyesült Államokban élő, ROS1-pozitív tüdőrákban szenvedő betegek számára. A gyógyszert még nem nyújtották be jóváhagyásra az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA), ezért Európában egyelőre nem kapható.
A jóváhagyás egy szélesebb körű problémára is rávilágít. Miközben a célzott terápiák folyamatosan fejlődnek, ezekhez a gyógyszerekhez való hozzáférés Európán belül továbbra is jelentős eltéréseket mutat.
A tudomány folyamatosan fejlődik
A ROS1-átrendeződések a nem kissejtes tüdőrákos esetek mintegy 2%-át okozzák. Az érintettek gyakran fiatalabbak, mint a tüdőrákos betegek átlagos korosztálya, többnyire nők, és sokan közülük soha nem dohányoztak. A ROS1-pozitív tüdőrák esetében nagyobb a valószínűsége az agyba történő áttétképződésnek is, ezért különösen fontosak azok a kezelések, amelyek a központi idegrendszerben hatékonyak.
A zidesamtinibot azért fejlesztették ki, hogy megoldást nyújtson a korábbi ROS1-gátlók esetében tapasztalt számos kihívásra, ideértve a rezisztenciát okozó mutációkat, az agyban bekövetkező betegségprogressziót és a kezelés tolerálhatóságát.
A jóváhagyást alátámasztó vizsgálatban 117 olyan betegnél, akiknél a betegség a korábbi ROS1-célzott terápia után továbbterjedt, 44%-os objektív válaszarányt értek el. A válaszadó betegek több mint kétharmada 12 hónap elteltével is továbbra is válaszolt a kezelésre.
Válaszreakciókat figyeltek meg olyan betegeknél is, akik korábban már két vagy több ROS1-gátlót kaptak, beleértve a lorlatinibot, a repotrectinibot és a taletrectinibot.
Alexander Drilon, az ARROS-1 vizsgálat egyik kutatója elmondta, hogy a rezisztenciát okozó mutációk, a betegség agyi előrehaladása és a kezeléssel kapcsolatos mellékhatások továbbra is jelentős kihívásokat jelentenek a ROS1-pozitív tüdőrák esetében. A zidesamtinibbal elért terápiás válaszokat – beleértve azokat is, akik korábban már több ROS1-gátlót kaptak – jelentős előrelépésként értékelte.
Ezek az eredmények arra utalnak, hogy egyes daganatok akkor is továbbra is a ROS1-útvonalra támaszkodnak, ha a korábbi célzott kezelések már nem hatnak, ami lehetővé teszi, hogy az újabb gátlók hatékonyságukat megőrizzék. Ahogy egyre több gyógyszer válik elérhetővé, a kezelések sorrendjének meghatározása egyre fontosabb szerepet játszik a ROS1-pozitív tüdőrák kezelésében.
A zidesamtinib az ötödik ROS1-gátló, amelyet az Egyesült Államokban engedélyeztek, a krizotinib, az entrektinib, a repotrektinib és a taletrektinib után.
Európa jelenlegi helyzete
A taletrectinib, egy másik, újszerű ROS1-gátló, amelyet már jóváhagytak az Egyesült Államokban, Kínában és Japánban, forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét az EMA az év elején érvényesítette. Az érvényesítés fontos lépés az európai szabályozási folyamatban, de nem azonos a jóváhagyással, és a döntés időpontját még nem jelentették be.
A zidesamtinib még nem került be az európai engedélyezési eljárásba.
Az Európában tüdőrákban szenvedő emberek számára a hatósági engedélyezés csupán az út egyik állomása. A gyógyszereknek az egészségügyi technológiák értékelésén, az árképzésen és a költségtérítéssel kapcsolatos eljárásokon is át kell esniük, mielőtt rutinszerűen elérhetővé válnának, és ezek az eljárások országonként eltérőek.
Az EFPIA legfrissebb „Patients W.A.I.T.” mutatója szerint az európai forgalomba hozatali engedély kiadása és a gyógyszerek betegek számára való elérhetővé válása közötti átlagos idő jelenleg 597 nap. Az elérhetőség Európán belül is jelentősen eltérő: egyes országokban rendszerint sokkal hamarabb biztosítják a hozzáférést az új gyógyszerekhez, mint más országokban.
A Lung Cancer Europe saját kutatásai alapján hasonló eltéréseket tártak fel az új gyógyszerekhez való hozzáférés, a biomarkervizsgálatok és a multidiszciplináris ellátás terén Európa-szerte. A kihívás már nem csupán az új kezelési módszerek kifejlesztésében rejlik, hanem annak biztosításában, hogy az emberek lakóhelyüktől függetlenül részesülhessenek azok előnyeiből.
A hozzáférés a teszteléssel kezdődik
A célzott kezelések csak akkor alkalmazhatók, ha az adott biomarkert azonosították.
A biomarkervizsgálatokhoz való hozzáférés továbbra is országonként eltérő Európában, ami azt jelenti, hogy egyes betegeknél előfordulhat, hogy nem végzik el a ROS1-átrendeződések vizsgálatát, még akkor sem, ha célzott kezelés áll rendelkezésre. Az ESMO kutatása rávilágított arra, hogy az európai országok között jelentős különbségek vannak a molekuláris vizsgálati technológiákhoz való hozzáférés terén.
A biomarkervizsgálatokhoz való hozzáférés javítása továbbra is elengedhetetlen része a precíziós orvosláshoz való hozzáférés javításának.
A hozzáférést befolyásoló egyéb tényezők
A hatósági engedélyezési kérelmek benyújtásának időzítése is hozzájárul a régiók közötti eltérésekhez. A gyógyszergyártók gyakran az EMA előtt nyújtanak be új gyógyszerekre vonatkozó kérelmet az FDA-hoz, ami azt jelenti, hogy az európai hatósági vizsgálat később kezdődik.
Az európai szintű jóváhagyást követően további nemzeti eljárások határozzák meg, hogy a gyógyszerek elérhetővé válnak-e, és ha igen, mikor. A kisebb piacokon és az alacsonyabb jövedelmű országokban további késedelmek léphetnek fel az ármegállapodások, valamint a forgalomba hozatal prioritásait érintő üzleti döntések miatt.
Folyamatos előrelépés
A zidesamtinib jóváhagyása újabb példája annak, hogy a ROS1-pozitív tüdőrák kezelésében folyamatos előrelépés tapasztalható.
Ez egy újabb kezelési lehetőséget kínál azoknak a betegeknek, akiknél a rák a korábbi ROS1-célzott terápia után továbbterjedt, és kiegészíti a kezelés során egymást követően alkalmazható gyógyszerek egyre bővülő választékát.
A legújabb klinikai vizsgálatok emellett nagyobb hangsúlyt fektetnek azokra az eredményekre, amelyek tükrözik a tüdőrákban szenvedők mindennapi tapasztalatait, ideértve az életminőséget, a tünetek kezelését és a kognitív funkciókat a tumorválasz mellett. A taletrectinibre vonatkozó TRUST-II vizsgálatból származó, a betegek által jelentett új eredményadatok – amelyeket a 2026. májusi ASCO éves konferencián mutattak be – a legfontosabb tünetek gyors és tartós enyhülését, valamint a kognitív funkciók megőrzését mutatták, megerősítve ezzel azt a változást, hogy a vizsgálatok manapság milyen mutatókat mérnek.
A jövőre tekintve
Ahhoz, hogy az emberek Európa-szerte részesülhessenek ezekből az előrelépésekből, fontos lesz biztosítani a biomarkervizsgálatokhoz, a hatósági elbíráláshoz, a költségtérítéshez és a kezeléshez való időbeni hozzáférést.
Ahogy egyre több célzott terápia válik elérhetővé, a hozzáférés méltányosabbá tétele továbbra is fontos kihívás marad az egészségügyi rendszerek, a döntéshozók és az egész európai tüdőrákos közösség számára.
Források
FDA – Az FDA jóváhagyta a zidesamtinib alkalmazását ROS1-pozitív nem-kissejtes tüdőrák kezelésére
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancerA GSK – Jideytro (zidesamtinib) gyógyszert az Egyesült Államokban engedélyezték korábban kezelt ROS1-pozitív nem-kissejtes tüdőrák kezelésére
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/Európai Gyógyszerügynökség (EMA)
https://www.ema.europa.euEFPIA „Patients W.A.I.T.” mutató 2025-ös felmérés (megjelent 2026-ban)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/ESMO: A biomarkervizsgálatokhoz való hozzáférés Európában
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltextASCO 2026: A TRUST-II vizsgálatban a betegek által jelentett eredmények (8506. számú absztrakt)A Lung Cancer Europe 11. jelentéseLung Cancer Europe: ATLAS – A kezeléshez való hozzáférés térképe
https://atlas.lungcancereurope.euTovábbi olvasnivaló
A tüdőrák biomarkereinek vizsgálata soha nem látott ütemben fejlődik. Európa lépést tart-e ezzel?A nőknél előforduló tüdőrák: mit árul el nekünk az ASCO 2026 konferencia és egy új Nature-áttekintésA TROP2 és a tüdőrák – magyarázat